基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的。目前被广泛使用的运输载体是经人工改造后的病毒，其中腺相关病毒（AAV）以其优越的安全性、长期表达的稳定性、靶向广泛性等优点占据主导地位。
每种病毒的工艺开发都有其独特的挑战，AAV也不例外，目前研发人员面临的主要挑战之一是如何降低AAV空壳率。近期派真生物通过创新的工艺和多年的技术积累，能够做到AAV实心率超过99%！
关于空壳AAV
空壳AAV是一类不携带目的基因的AAV载体，由特定血清型的AAV蛋白外壳组成，通常是由生产过程中的病毒包装不完全所产生。基因治疗产品纯化过程中必须将其最小化，因为这些病毒衣壳不包含DNA，当将它们输注给患者时，一方面 会竞争细胞表面有限的受体数量；另一方面对基因治疗无益处，还 有可能引起副反应；再者，空壳AAV含量增加会导致给药剂量增大，给药剂量越高，发生严重副反应的风险就越高，对于包含不完整拷贝治疗基因的AAV也是如此。
完整的AAV衣壳和相关的衣壳杂质
空壳AAV的产生
AAV衣壳由60个衣壳蛋白组装而成，具有确定的形状结构。但组成AAV衣壳构建模块的三种蛋白在细胞内的比例可能会因影响而致波动较大，而且特定的衣壳蛋白的翻译后修饰可能会有所差异。这些复杂性变化促进了形成空壳AAV的概率。在分子水平上，这些杂质与理想的活性AAV非常相似，给工艺下游的纯化去除造成了一定的难度。因此，最好在上游的病毒包装制备工程中尽量降低无活性病毒的比例，一方面提高了病毒的产量或质量，一方面降低了下游纯化的压力。
99%的实心率
AAV作为现今主流的基因治疗载体，其空壳率指标目前在国内还没有明确的标准，如果能尽可能做到较高的实心率、较低的空壳率，就能减少空壳AAV竞争有限的细胞受体，对提高AAV载体感染能力和效价具有重要作用。 近期派真生物通过采用创新的工艺和多年技术积累，能够做到AAV实心率超过99%！
下面请跟着小编一起来欣赏派真生物AAV达到实心率99%的电镜图片吧！
AAV 99%的实心率-a
AAV 99%的实心率-b
AAV 99%的实心率-c
AAV 99%的实心率-d
派真生物AAV病毒包装优势
快速: AAV总量5E+13GC以内为6-9个工作日内交付
可靠: 交付滴度≥1E+13GC/m，经进口标准品校正，不担心滴度虚高
放心: AAV纯度95%以上、内毒素含量<10EU/mL，可选测HPLC纯度、电镜空壳率、支原体、rcAAV、TCID50等几十项指标
周到: 及时响应式AAV专业技术支持服务
免邮: 货物干冰低温运费均由派真生物承担
全面:提供从载体设计、病毒包装和分析方法学开发一站式服务
价值:从早期研究、GLP到GMP级AAV样品全价值链覆盖
关于派真生物
派真生物（PackGene）是一家凭借“国际品质、极速供应、创新服务”为特色的国家高新技术企业，专注于AAV病毒包装和基于AAV的基因治疗CDMO服务，总部位于广州经济开发区，美国分部位于美国马塞诸塞州的伍斯特市。公司定位于GMP级AAV工艺与大规模生产为核心的基因治疗CDMO服务，也为研究者提供AAV包装和载体克隆服务，为基因治疗从早期研究、临床前开发与临床试验阶段提供经济、高效、规模化的AAV整体解决方案。派真生物CDMO服务品种涵盖基因疗法的多个路线方向，例如基因编辑、基因激活、RNAi、基因过表达、非编码RNA等，以及体内或体外治疗策略，提供从质粒构建、细菌库、细胞库、工艺开发到大规模的AAV生产技术服务、工艺转移、方法学转移、IND申报药学研究资料撰写等技术服务，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段、从罕见病到大众疾病的开发等未满足的需求。
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